Агалсидаза бета (Agalsidasum beta): показания, дозировка, побочные эффекты
Показания
Препарат используется в составе длительной ферментозаместительной терапии пациентов, у которых была выявлена болезнь Фабри, характеризующаяся дефицитом альфа-галактозидазы А.
Болезнь Фабри представляет собой гетерогенное и полисистемное заболевание, которое ассоциировано с дефицитом альфа-галактозидазы – лизосомальной гидролазы, которая ускоряет гидролиз гликосфинголипидов.
Уменьшение либо отсутствие активности альфа-галактозидазы становится основной причиной накопления GL-3 в лизосомах в различных типах клеток, что может стать причиной развития опасных для жизни поражений тканей сердца, почек и сосудов мозга.
Ферментозаместительная терапия позволяет восстановить уровень ферментативной активности достаточный для того, чтобы вывести накапливающийся в тканях органов субстрат, что позволяет предотвратить прогрессирующее снижение функции этих органов, еще до того как в них сформируются необратимые изменения.
Противопоказания
Лекарственное средство не может использоваться при индивидуальной непереносимости Агалсидазы бета.
С осторожностью препарат используется в терапии детей, а также больных с нарушением работы сердца и печеночной недостаточностью.
Дозировка
Введение Агалсидазы бета может проводить только врач, который обладает опытом лечения пациентов с болезнью Фабри, а также каких-либо других генетических метаболических нарушений.
С целью ферментозаместительной терапии больной получает препарат по 1 мг на кг массы тела один раз в две недели. Длительность лечения подбирается индивидуально. Скорость введения лекарственного средства определяется с учетом массы тела больного.